Salud y Fármacos

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Ensayos Clínicos

Gestión de los Ensayos Clínicos, Metodología y Conflictos de Interés

No son simplemente cuerpos pequeños: Consideraciones para hacer ensayos clínicos pediátricos.
(Not just tiny humans: Considerations for conducting pediatric clinical trials)
B. White
Clinical Leader, 28 de abril de 2017
https://www.clinicalleader.com/doc/not-just-tiny-humans-considerations-for-conducting-pediatric-clinical-trials-0001
Traducido por Salud y Fármacos

Cuando se trata de realizar ensayos clínicos pediátricos, hay varias cosas para tener en cuenta para asegurar el éxito del estudio. Aunque no podemos predecir el resultado, será útil planificar con anticipación la selección del centro en donde realizar los estudios clínicos en pacientes pediátricos y seleccionar de los sujetos. Existen diferencias reales entre los estudios realizados en poblaciones pediátricas y los estudios realizados en poblaciones adultas, desde el diseño del estudio hasta la logística y el reclutamiento.

Reclutamiento de pacientes
Aunque el reclutamiento de pacientes puede ser un desafío para cualquier estudio, reclutar pacientes pediátricos comporta retos adicionales. Los padres pueden ser más reacios a asumir el riesgo de administrar una terapia no probada a su hijo de lo que lo serían consigo mismos. Para mejorar las posibilidades de inscribir con éxito a los pacientes, es importante considerar los factores que les pueden motivar a participar:

  • Beneficio terapéutico: Si está trabajando en una terapia para una enfermedad rara o para una indicación para la que no hay un producto aprobado o efectivo, los padres pueden verse motivados por la oportunidad de recibir un tratamiento que podría mejorar la condición de su hijo, aunque no se haya probado y haya una posibilidad de que reciban placebo. Cuando existe un tratamiento efectivo aprobado, es probable que los padres se muestren reacios a inscribir a su hijo si existe la posibilidad de que reciban placebo, o un tratamiento de efectividad desconocida o un tratamiento con efectos secundarios desconocidos y problemas de seguridad.

  • Incentivos financieros: Muchos estudios ofrecen incentivos financieros a los participantes, y esto puede motivar a algunos padres. Además, los pacientes pueden recibir medicamentos relacionados con el estudio, evaluaciones, o más atención de rutina que de otras formas no podrían recibir por su elevado costo [1].

  • Beneficio de la investigación: Particularmente para los estudios sobre enfermedades raras o indicaciones huérfanas, los padres pueden ver el beneficio de la investigación, que proporcionará una mejor comprensión de la enfermedad o la perspectiva de mejores opciones futuras de tratamiento, incluso si su hijo no recibe un beneficio directo por su participación.

Entender lo que motiva a los padres para permitir que su hijo participe en un estudio de investigación clínica le ayudará a determinar cómo anunciar y reclutar para su estudio. Algunas tácticas de reclutamiento (con la aprobación apropiada del comité de ética) que puede considerar incluyen:

  • Llegar directamente a los padres llamando por teléfono o enviando un correo electrónico.

  • Haciendo publicidad en eventos familiares o lugares donde es probable que acudan los niños y sus padres.

  • Llegar a los proveedores de atención médica que pueden ser el primer punto de contacto de los pacientes, incluso si no pertenecen al centro donde se llevará a cabo el estudio. Por ejemplo, si el estudio se realiza en centros especializados donde los investigadores suelen ser especializados, es posible que desee reclutar a través de los proveedores de atención primaria.

  • Considerar procesos de derivación hacia estos centros para asegurar que los pacientes son considerados de manera oportuna, en base a sus necesidades de indicación / tratamiento.

Retención del Paciente
Inscribir a pacientes pediátricos en un estudio es importante, pero también hay que asegurar que la mayoría de los pacientes completarán el estudio. Hay una serie de factores que hacen que esto sea más difícil en un ensayo pediátrico:

  • Múltiples horarios para coordinar: Cada consulta para el estudio requiere que tanto uno de los padres como el niño estén disponibles. Estudios con numerosas visitas pueden convertirse en una carga significativa para los padres, lo que puede ocasionar abandonos. Asegurarse de que cada visita es necesaria y ser lo más complaciente posible con la programación, como la inclusión de horarios de visita flexibles puede mitigar este riesgo. (Recuerde: La mayoría de los padres tienen que trabajar y los niños van a la escuela).

  • Los padres no ven el beneficio terapéutico: si los padres llegan a creer que su hijo está recibiendo placebo o que el tratamiento es ineficaz, pueden retirar a su hijo del estudio. Proporcionar información clara acerca de lo que el ensayo está evaluando y alentar la comunicación frecuente ayudará a facilitar que los padres expresen sus preocupaciones.

  • Incomodidad por la participación: a nadie le gustan las visitas largas al médico o que le claven repetidamente una aguja, pero estas molestias son aún más intolerables para los pacientes pediátricos y sus padres. Evalué cada examen cuidadosamente durante el desarrollo del protocolo (incluso la toma de la presión arterial y la temperatura) para reducir la carga global para el paciente.

¿Qué se puede hacer para mejorar la retención? Anime a los investigadores a hablar con los padres sobre la importancia de completar el estudio. Considere los incentivos que puedan ser apropiados para mejorar la retención y trabajar dentro de las limitaciones de lo que el comité de ética le permita hacer en su estudio. Los incentivos financieros, en efectivo, pueden ser efectivos con los pacientes mayores y con los padres. En algunos casos, hemos visto que la información del estudio o las evaluaciones se cargan en un dispositivo como una tableta, que al final del estudio pasa a ser propiedad del paciente. Las golosinas o actividades divertidas como libros de colorear o videojuegos para jugar durante las visitas relacionadas con el estudio pueden ser buenos incentivos para los pacientes más jóvenes. Tenga en cuenta que puede haber limitaciones en lo que puede proporcionar como incentivos. Todos los incentivos requerirán la aprobación del comité de ética. Por último, mantenga las visitas lo más cortas posible, limite la toma de muestras de sangre y los procedimientos invasivos, asegúrese de que cada procedimiento y evaluación sea realmente necesaria para determinar la seguridad o la eficacia del producto en investigación.

Consentimiento Informado
Los estudios pediátricos plantean varios retos para la obtención del consentimiento informado:

  • Por lo general, en el caso de los pacientes de 7 años de edad y mayores, además del consentimiento de los padres, necesitará el consentimiento del paciente. Los documentos de asentimiento deberán ser escritos en un nivel de lectura apropiado.

  • En los estudios pediátricos, es probable que los padres quieran saber qué tratamiento recibió su hijo y el resultado del estudio una vez el estudio haya concluido. El consentimiento informado debe incluir información sobre si tendrán acceso a esta información.

  • Tendrá que decidir si se requiere el consentimiento de ambos padres. Si no, y si los padres están divorciados, ¿puede cualquiera de los padres tomar la decisión? Si usted necesita el consentimiento de ambos padres, esto puede ser un obstáculo adicional para la inscripción de los niños.

Otras Consideraciones
En nuestra experiencia hay otra serie de consideraciones que se tienen que planificar adecuadamente para asegurar el éxito del estudio:

  • Pruebas de embarazo: En muchos casos, se necesitarán pruebas de embarazo para las mujeres. Dependiendo de la edad de la niña y la opinión de los padres, esto puede ser un obstáculo. En muchos casos, estas pruebas se requieren a una edad más temprana de lo que los padres anticipan, por lo general desde los 9 años de edad. Si se hace la prueba, hay que informar tanto a los padres como a los pacientes.

  • Resultados objetivos: Para los estudios con pacientes jóvenes, los resultados objetivos son mucho más preferibles a los resultados que dependen de lo que dice el paciente o los padres. Si se usan escalas con la información que aporta el paciente, el personal tendrá que recibir entrenamiento para obtener las respuestas del paciente en lugar del padre.

  • Sesgo de hermanos: El protocolo deberá especificar si los hermanos pueden participar en el estudio. Permitir que los hermanos participen puede ser útil para el reclutamiento, pero también puede introducir sesgo en los resultados y si el tratamiento se administra en el hogar puede acarrear riesgos. Existe el riesgo de que, si los hermanos están en diferentes brazos de tratamiento, los tratamientos se entremezclen en el hogar, con lo que los sujetos recibirían el tratamiento incorrecto.

  • Dosificación durante el horario escolar: Si el protocolo requiere el consumo de dosis durante el horario escolar, esto puede requerir trabajo adicional para los padres que tendrán que conseguir información adicional autorizando a que el personal de la escuela administre este producto de investigación. Muchas escuelas no administran productos en investigación a los estudiantes y no permiten que los estudiantes lo lleven para que se lo auto administren.

  • Faltas escolares: visitas frecuentes durante el día escolar o visitas nocturnas pueden causar problemas de ausentismo para niños en edad escolar.

  • Continuación: Considere si los participantes podrán continuar recibiendo el producto después del estudio, por ejemplo, a través de un estudio de extensión de asignación abierta. Incluso en los estudios de Fase III, pueden pasar varios años antes de que un producto reciba el permiso de comercialización.

La realización de investigación clínica en poblaciones pediátricas introduce un conjunto único de desafíos. Con una planificación adecuada, sin embargo, muchos de estos desafíos pueden evitarse o ser mitigados.

Nota de lo editores de Salud y Fármacos
1. Ofrecer dinero o regalos para obtener el consentimiento informado no se considera una práctica ética.

creado el 27 de Agosto de 2017


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