Las terapias que la FDA designa como ‘avances significativos’ pueden no ser verdaderos avances científicos

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Las terapias que la FDA designa como ‘avances significativos’ pueden no ser verdaderos avances científicos (FDA-designated ‘breakthrough’ therapies may not actually be scientific breakthroughs)
Ike Swetlitz
Statnews, 11 de abril de 2018
Traducido por Salud y Fármacos

En una revisión de los medicamentos que la FDA aprobó por la vía de terapia innovadora durante un periodo de tres años, los investigadores encontraron que algunos de los compuestos no son avances científicos realmente innovadores, y que podría ser engañoso para el público.

“Usted tiene medicamentos innovadores recientemente aprobados que pueden no ser mejores que los tratamientos existentes, y en algunos casos, es posible que sean aún peores”, dijo Jonathan Darrow, autor principal del articulo y profesor de la Facultad de Medicina de Harvard.

El artículo analiza 31 medicamentos designados como terapias innovadoras entre 2014 y 2016, y señala que algunos pueden ayudar significativamente a los pacientes, mientras que los beneficios del resto no están claros. El documento fue publicado el miércoles en el New England Journal of Medicine, y la investigación fue financiada en parte por la Fundación John y Laura Arnold.

¿Cómo es posible que un avance no sea un avance? Todo se remonta a una ley de 2012, diseñada para acelerar la revisión de la FDA de los medicamentos que parecen prometedores durante las primeras etapas de la investigación. Las empresas pueden solicitar que su medicamento sea designado como “terapia innovadora” si las primeras investigaciones clínicas apuntan a una “mejora sustancial” sobre algunos tratamientos existentes para esa enfermedad. Posteiormente, las solicitudes de comercialización de los medicamentos reciben atención especial en la agencia.

Al presentar la ley, el Senador Orrin Hatch (R-Utah), que copatrocinó el proyecto de ley original, dijo: “Esta legislación de sentido común garantiza que los pacientes de todo el país puedan recibir tratamientos innovadores de forma más rápida y eficiente que nunca” [nota de los editores de Salud y Fármacos: El senador Hatch es uno de los que más dinero ha recibido de la industria farmacéutica para sus campañas electorales].

Y la Dra. Rachel Sherman, que solía dirigir la división de la FDA que desarrolló e implementó el programa de terapia innovadora, dijo en 2015, “El programa para los productos innovadores está destinado específicamente a impactar en la trayectoria del programa de desarrollo y acelerar el proceso para los productos extraordinarios… No pudimos poner [eso] en la legislación porque esos no son términos legislativos, pero eso es lo que todos queríamos decir, ¿verdad?” Ella hizo esos comentarios mientras no trabajaba para la FDA, y ahora es subcomisionada de la FDA.

Sin embargo, algunos de los tratamientos aprobados por esta vía, según el nuevo estudio, en realidad no son avances científicos significativos.

La FDA designó el medicamento Xuriden como terapia innovadora a pesar de que básicamente tiene el mismo efecto en el cuerpo que un suplemento nutricional común, escribieron los autores. Y el fármaco antipsicótico Nuplazid fracasó en dos ensayos doble ciego controlados con placebo, pero más tarde recibió la designación de innovador por mostrar “un pequeño beneficio” que fue “suficiente para ser estadísticamente significativo, [aunque] posiblemente no sea clínicamente significativo”, dijo Darrow.

En un comunicado, Acadia Pharmaceuticals, que fabrica Nuplazid, no abordó los problemas planteados en el documento de NEJM sobre la designación de terapia innovadora, y dijo que había “evidencia sólida” sobre la efectividad de su medicamento.

Joseph Ross, profesor asociado de medicina y salud pública de Yale, que dirige un centro financiado por la FDA en la universidad que estudia el proceso regulatorio de la agencia, y que también dirige un proyecto en el que trabaja con compañías farmacéuticas para compartir datos, lo resumió así: “No estaba clara la necesidad especial que tener esta designación de terapia innovadora iba a satisfacer, más allá de sonar mejor. Creo que [Darrow y sus colegas] hacen un buen trabajo demostrando que, en realidad, suena mejor”.

Darrow y sus coautores escribieron que una posible solución sería que el Congreso descartara el programa de terapia innovadora y permitiera que la FDA prestara atención adicional a fármacos potencialmente prometedores a través de otro programa diseñado para un propósito similar: la vía rápida, que permite que la FDA procese la solicitud de comercializacion de los medicamentos más rápidamente, pero no tiene un nombre que implique que los medicamentos son superiores.

De hecho, la FDA tiene un puñado de vías por las que las solicitudes de comercialización pueden ingresar para recibir un procesamiento acelerado o atención especial. En 2017, la mayoría de los medicamentos aprobados utilizaron al menos una de estas vías. En 2017, 37% de los medicamentos utilizaron la vía de terapia innovadora.

“Es un poco increíble”, dijo Ross. “Es difícil creer que un tercio de las nuevas terapias que están saliendo al mercado son verdaderos avances, dado el historial del desarrollo de fármacos”.

Pero otro investigador de desarrollo de medicamentos dijo que es demasiado pronto para hablar del impacto total de algunos de estos productos.

“Tendremos que esperar un poco más para ver exactamente cuántos medicamentos realmente impactantes surgen”, dijo Christopher-Paul Milne, director de investigación del Centro Tufts para el Estudio del Desarrollo de Medicamentos, que dijo que recibe alrededor del 25% de su financiación de la industria, sin restricciones. Dijo que su centro también está estudiando la designación de terapia innovadora.

Y el abogado James Valentine dijo que el objetivo del programa es simplemente aprobar los medicamentos, independientemente de si son avances realmente científicos.

Valentine, abogado asociado en Hyman, Phelps y McNamara, que trabaja con clientes en asuntos designación de terapia innovadora dijo “El programa de medicamentos innovadores está funcionando bien si los productos que según las primeras pruebas parecen ser prometedores obtienen atención extra”, dijo. Y añadió: “El hecho de que algunos productos que critica el articulo en última instancia fueran aprobados sin ser ‘tan innovadores’ no es una evaluación directa de si el programa de innovadores está funcionando o no.”

Valentine dijo que, para evaluar el éxito del programa, analizaría si los medicamentos designados como terapias innovadoras son aprobados o no. Tal evaluación, sin embargo, requeriría información que la FDA mantiene en secreto: si los medicamentos que rechazan fueron o no designados como terapias innovadoras.

Pero algunas compañías anuncian cuándo sus medicamentos reciben el estatus de innovador, señalando algunos ejemplos de medicamentos fallidos, que en algun momento fueron etiquetados como “innovadores”.

La FDA en 2013 concedió la designación de innovador a un fármaco para la distrofia muscular Duchenne de GlaxoSmithKline y en 2014 a una terapia genética para la enfermedad cardíaca de Celladon Corporation. El medicamento de GSK fue rechazado por la FDA y el fármaco de Celladon falló un ensayo clínico, y posteriormente la compañía detuvo su desarrollo. Y en 2015, la FDA otorgó la designación de innovador a un antiinfeccioso de Seres Therapeutics y a un fármaco para el cáncer cerebral de Celldex Therapeutics, y ambos fracasaron en la etapa siguiente de ensayos clínicos.

La FDA podría decir que esto no es sorprendente. En una carta al editor en la misma edición de NEJM, tres funcionarios de la agencia escribieron que “no todos los medicamentos con la designación de terapia innovadora finalmente cumplen su promesa”.

creado el 9 de Agosto de 2018


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